Niektóre cząsteczki mikroRNA są odpowiedzialne za rozwój chorób Azheimera i Parkinsona. Być może modyfikacja ilości mikroRNA wpłynie na to, że tych chorób będzie mniej – powiedział prof. Arkadiusz Lubas z Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, komentując osiągnięcia tegorocznych noblistów z medycyny.
Amerykańscy biolodzy Victor Ambros i Gary Ruvkun zostali tegorocznymi laureatami Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny - ogłosił w poniedziałek w Sztokholmie Komitet Noblowski. Odkryli oni mikroRNA (miRNA), nową klasę małych cząsteczek RNA, która ogrywa kluczową rolę w regulacji aktywności genów. MikroRNA mają fundamentalne znaczenie dla rozwoju i funkcjonowania organizmów, w tym - człowieka.
„Odkrycie mikroRNA – to pojawienie się nowego gracza, który się pojawił w regulacji funkcji komórkowej, co pokazało nam, że mamy nowe szanse, bo możemy oddziaływać na cząsteczki mikroRNA, aby leczyć pacjentów” – powiedział prof. Paweł Krzesiński, kierownik Kliniki Kardiologii i Chorób Wewnętrznych WIM-PIB podczas poniedziałkowego spotkania, organizowanego przez Centrum Współpracy i Dialogu Uniwersytetu Warszawskiego.
Dodał, że teraz można badać te cząsteczki jako markery pewnych chorób, np. nowotworowych, a także chorób strukturalnych serca czy zaburzeń pracy innych organów. "Możemy też wpływać na te cząsteczki, modyfikując pewne procesy. Są już na bardzo zaawansowanych etapach badań takie cząsteczki dla różnych chorób w zakresie wirusowego zapalenia wątroby typu C” – poinformował Krzesiński.
Wskazał, że jest już dostępny na polskim rynku lek wpływający na metabolizm złych cząsteczek cholesterolu. „Możemy już oferować pacjentom w Polsce lek oparty na tak nowoczesnych technologiach, który realnie obniża ryzyko sercowo-naczyniowe. Czyli ratujemy życie dzięki temu odkryciu” – podkreślił ekspert.
Obecni na spotkani naukowcy byli zgodni co do tego, że mikroRNA zaczyna nabierać coraz większego znaczenia w medycynie.
„Dziś wiemy, że jeden hormon odpowiada za wiele rzeczy. Być może będzie tak, że odkryjemy mechanizm konkretnej cząsteczki mikroRNA, która reguluje dane procesy i będziemy mogli ją albo zwiększyć, albo zmniejszyć” – powiedział prof. Arkadiusz Lubas z Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie. I wymienił kilka chorób, w rozwoju których mikro RNA odgrywają znaczącą rolę.
„Wiemy na przykład, że niektóre cząsteczki mikro RNA biorą udział w przeroście mięśnia sercowego i niewydolności serca. Niektóre spotykamy w zaburzeniach czynności nerek, kłębuszków nerkowych, cewek nerkowych. Również w chorobach neurodegeneracyjnych spotykamy różne stężenia cząsteczek mikro RNA. Niektóre są odpowiedzialne za rozwój alzheimera i parkinsona. Być może modyfikacja ilości tych mikroRNA – dodanie lub zmniejszenie – wpłynie na to, że tych chorób będzie mniej i będziemy mogli te choroby leczyć” – wyraził nadzieję Lubas. I zapewnił, że mikroRNA ma bardzo szerokie zastosowanie.
Biolożka molekularna dr Magdalena Dziembowska stwierdziła natomiast, że mikroRNA ma związek z fizjologią. „Dla mnie to jest nagroda w pewnym sensie z fizjologii, ponieważ pokazuje nam, jak bardzo mocno możemy regulować proces syntezy białek w komórce, który jest niezwykle ważny. Od tego, w jaki sposób powstają białka i jaki sposób są regulowane zależą wszystkie procesy komórkowe” – powiedziała.
Ekspertka przypomniała też, że nagrodzeni Noblem naukowcy pierwotnie prowadzili swoje badania na bardzo prostym organizmie – na maleńkim nicieniu.
"To jest odkrycie, które zmieniło zupełnie nasze postrzeganie pewnych mechanizmów zachodzących w komórkach. Mechanizmy te dotyczą ekspresji genów, czyli tego, jak działają nasze geny. Zanim opisano te cząsteczki, wydawało nam się, że jeżeli gen ulega ekspresji, to zawsze jej efektem w przypadku genów strukturalnych będzie białko” - powiedziała PAP prof. dr hab. n. med. Agata Filip z Zakładu Genetyki Nowotworów z Pracownią Cytogenetyczną Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Dodała, że prowadzono również badania, które oceniały pośredni etap ekspresji genów, czyli mRNA nazywany też transkryptem. Uważano, że jeżeli występuje mRNA, to w efekcie zawsze pojawi się białko.
"Jeżeli na przykład mieliśmy pacjenta, u którego stwierdziliśmy ekspresję na poziomie mRNA, to uważaliśmy, że w jego organizmie będzie produkowane białko. Tych dwóch panów po raz pierwszy pokazało nam, że niekoniecznie się tak musi zdarzyć” - tłumaczyła prof. Filip.
Dodała, że Amerykanie wykazali tę regulację u nicienia Caenorhabditis elegans. Potem stwierdzono występowanie mikroRNA nie tylko u tego bezkręgowca, ale u bardzo wielu gatunków, w tym też u ludzi. Okazało się również, że istnieje wiele genów, które właśnie w ten sposób są regulowane.
"Dzięki temu odkryciu nasza wiedza o regulacji ekspresji genów bardzo się powiększyła. W tej chwili przyjmuje się, że ponad jedna trzecia genów człowieka jest właśnie regulowana za pomocą cząsteczek mikroRNA” - oceniła prof. Filip.
Zaznaczyła, że dzięki temu wiadomo, że nieobecność jakiegoś białka jest nie musi być związana tylko z uszkodzeniem genu. Gen może być prawidłowy, a gdy zaburzone są cząsteczki mikroRNA, to one decydują, że prawidłowe białko nie występuje w organizmie.
"Ta malutka cząsteczka może regulować nawet do kilkudziesięciu różnych genów” – podkreśliła ekspertka.
Jej zdaniem kolejną ważną kwestią dotyczącą mikroRNA jest fakt, że te cząstki występują nie tylko w komórkach, ale też krążą w płynach ustrojowych.
"Możemy je badać w krwi obwodowej, surowicy krwi, ślinie, mleku, moczu albo w płynie mózgowo rdzeniowym. Poziom mikroRNA jest tam podobny jak w organach, w których stwierdzamy zaburzenia tych cząsteczek. Na przykład jeżeli mamy do czynienia z procesem nowotworowym i wiemy, jak powinien wyglądać profil mikroRNA w komórkach nowotworowych, to analiza płynów ustrojowych pacjenta wskaże poziom mniej więcej odpowiadający temu, co się dzieje w komórkach. To umożliwia nieinwazyjne badania, bo nie musimy wykonywać biopsji" - poinformowała prof. Agata Filip.
Oceniła, że poziom mikroRNA we krwi jest ważną informacją. Po pierwsze na jego podstawie można stwierdzić chorobę, po drugie pozwala przewidywać, jak będzie przebiegało jakieś schorzenie i jak na chorego zadziała terapia.
“MikroRNA to małe cząsteczki, ale bardzo dużo zmieniły w naszej wiedzy o podstawowej ekspresji genów. A ta wiedza bardzo szybko przełożyła się na badania osób chorych. Zaburzenia tych cząsteczek są obserwowane nie tylko w nowotworach, ale też na przykład w chorobach neurodegeneracyjnych i autoimmunologicznych, jak cukrzyca. W bardzo wielu chorobach stosuje się już profilowanie ekspresji mikroRNA” - zaznaczyła naukowczyni.
Źródło: naukawpolsce.pl, Nauka w Polsce, Urszula Kaczorowska, Anna Bugajska
abu/ agt/ lm/uka/ agt/
